Givosiran 是一种RNA干涉（RNAi）疗法，通过扼制肝脏中 ALA 合酶1（ALAS1）的抒发，减少卟啉前体（ALA 和 PBG）的产生，从而戒指 急性肝性卟啉症（AHP） 的发作频率。
💊基本药物信息
商品名：Givlaari
通用名：Givosiran
汉文名：吉沃西兰
药物类型：小干涉 RNA（siRNA）疗法
给药阶梯：皮下打针
🩺 符合症
用于诊治成东说念主和 ≥12 岁青少年患者的急性肝性卟啉症（AHP），包括：
急性间歇性卟啉症（AIP） 变异型卟啉症（VP） 遗传性粪卟啉症（HCP） δ-氨基乙酰丙酸脱氢酶清寒症（ALAD 清寒型卟啉症）伸开剩余62%💉 用法与用量
保举剂量：2.5 mg/kg
给药阶梯：皮下打针（Subcutaneous injection）
给药频率：每月（每 4 周）一次
给药部位：腹部、大腿或上臂（轮流打针部位，幸免皮肤刺激区）
给药神气：由医疗专科东说念主员进行皮下打针，不保举患者自行打针。
💡 注：剂量按体重贪图，应在每次给药前左证刻下体重重新评估剂量。
⚖️ 剂量调度
肾功能损害：轻至中度肾损害者无需调度剂量，重度肾功能不全者慎用。 肝功能损害：轻度肝毁伤者无需调度；中重度肝毁伤患者需严慎使用并监测肝酶。⚠️ 用药监测与凝视事项
监测实质：
肝功能（ALT、AST）：诊治前及诊治技术按时监测。 肾功能：尤其是存在基础肾病的患者。 同型半胱氨酸水平（tHcy）：Givosiran 可能导致其升高，可筹商予以维生素B6、B12或叶酸补充。不良响应风险：
肝功能非常（转氨酶升高） 打针部位响应（红肿、疾苦、瘙痒） 疲困、恶心 轻度肾功能规划变化📦 储存与搞定
需冷藏保存（2°C–8°C）。 不行冷冻。 使用前从雪柜取出，复原至室温后再打针。 幸免摇晃药瓶。📅 诊治遵守不雅察
在关键 III 期临床检会（ENVISION）中：
Givosiran 将 AHP 年发作次数减少约 70% 以上。 同期可权臣裁减尿中 ALA 和 PBG 水平，改善患者生涯质地。是否但愿我帮你附上 Givlaari 的临床检会（ENVISION权术）主要终局转头表？那样不错更直不雅地了解它的疗效与安全性数据云开体育。
发布于：广东省